Как показало новое следование, лекарство, уже используемое для борьбы с некоторыми формами рака, может также стать эффективным средством против болезни Хантингтона. Проект также улучшил понимание принципа действия медикамента и его аналогов.

Выводы проекта представлены в Science Translational Medicine. Результаты могут помочь в разработке лечения и других нейродегенеративных расстройств, вроде Паркинсона, Альцгеймера или бокового амиотрофического склероза.

Сейчас препаратов для купирования или замедления течения болезни Хантингтона не существует. В данном исследовании мыши с эквивалентом расстройства стали более подвижными, восстановились от нейродегенерации и прожили дольше после приема бексаротена. Проект базируется на предыдущей работе доктора Аля Ла Спады (старший автор) от 2016-го, показавшей, что препарат KD3010 эффективно помогает при болезни Хантингтона мышам и человеческим нейронам, выращенным из стволовых клеток.

Специалисты были поражены не только тем, что лекарство сработало, но и принципом его действия.

«Речь идет не только о реакции от препаратов, но и о механических путях, на которые они нацелены, — сказал доктор Ла Спада. – Эти маршруты дополнительно относятся к другим нейродегенеративным расстройствам и, потенциально, к процессу старения».

Действие бексаротена и KD3010 заключается в активации PPARδ, фактора транскрипции, поддерживающего функционирование нейронов двумя способами: сохраняя митохондрии живыми и здоровыми и помогая клеткам избавляться от неработающих белков. Мыши, как и люди, при болезни Хантингтона имеют проблему с запуском этой структуры. Лечение упомянутыми препаратами улучшало здоровье митохондрий в нейронах и повышало эффективность удаления дефектных белков.

Исследование не означает, что пациенты с ХАнтингтоном должны бежать за этими лекарствами. Необходимы дополнительные эксперименты для выяснения, как использовать bexarotene или KD3010 для новых целей на людях. Первый, например, вызывает серьезные побочные эффекты, а его оптимальная доза для Хантингтона неизвестна.