Специалисты медицинской школы Вашингтонского университета Сент-Луиса смогли уменьшить количество тау-протеина и некоторые неврологические повреждения от него за счет синтетической молекулы, нацеленной на определенные генетические инструкции формирования белка.

Исследование, опубликованное в Science Translational Medicine, включало опыты на мышах и обезьянах. Их результаты позволяет предположить, что молекула, известная как антисмысловой олигонуклеотид, может стать потенциальным лечением нейродегенеративных расстройств, связанных с аномальным тау.

«Мы показали, что вещество снижает уровни тау-протеина, предотвращая, а иногда и убирая неврологические повреждения, — сказал профессор Тимоти Миллер, старший автор работы. – Это – первое известное соединение, способное обращать вспять связанные с тау повреждения мозга и подходящее для лечения людей».

Молекула воздействует на гены, отвечающие за создание вредоносного белка. Олигонуклеотид крепится к РНК, настраивая ее на разрушение до того, как протеин сформируется. По словам ученых, такую молекулу можно искусственно изготовить почти для любого белка.

Исследователи назначили ежедневную дозу олигонуклеотида 9-месячным мышам. После этого они измерили количество тау РНК у грызунов, общий уровень тау-протеина и его скопление в мозгу, когда животные достигли 12 месяцев. Во всех 3 случаях показатели сильно упали, в сравнении с мышами, получавшими плацебо. Более того концентрация белка и количество его скоплений у 12-месячных мышей были ниже, чем у 9-месячных грызунов, не проходивших лечение.

В случае с обезьянами вещество вводилось в спинномозговую жидкость. Через 2 недели анализы показали уменьшение уровня тау РНК и белка как в ней, так и в мозгу.